Header rfcf

Kaftrio

EU-kommisionen har nu formellt beviljat marknadsföringsgodkännande för Vertex nya trippelbehandling. Medicinen, som redan under hösten 2019 kunde förskrivas till patienter i USA under namnet Trikafta, kommer på den Europeiska marknaden att heta Kaftrio och förskrivas i kombination med Kalydeco. Detta är ett stort och viktigt steg framåt för CF-vården i Europa, men medicinen är ännu inte tillgänglig för alla. RfCF kämpar för ett snabbt förmånsgodkännande i Sverige för att alla svenska CF-patienter som kan komma ifråga för behandlingen, och som har god effekt av den, ska ha möjlighet att använda den.


Röster om behandling med Kaftrio:

Berättelserna nedan är skrivna av patienter i Sverige som är några av ett fåtal som redan behandlas med Kaftrio, efter deltagande i kliniska studier eller compassionate use-program, och som deltagit i RfCFs kampanj för hjälpa sjukvårdspolitiker att förstå behovet av denna nya medicin samt den behandlingsbörda ett liv med cystisk fibros innebär. Brevskrivarna har godkänt att berättelserna publiceras.

"Ett nytt liv efter första tabletten med Kaftrio" Helenas son var dödssjuk för fem månader sedan. Kaftrio blev en dramatisk vändning.


Röster i väntan på Kaftrio:

Berättelserna nedan är skrivna av patienter i Sverige som väntar på Kaftrio, till de regionala beslutsfattare som har beslutet i sina händer.

"Jag önskar att min son får överleva sina föräldrar" Moa skriver om vad Kaftrio skulle innebära för henne yngsta son, och förhoppningarna om att han snart ska få samma chans i livet som sin storebror. Här är hennes berättelse.

"Varje dag kämpar jag med mig själv och min ångest över att inte ha gjort tillräckligt för min hälsa" Lina skriver om sin kamp mot sjukdomen.

"Jag känner att jag snart inte orkar med det här livet längre" Agneta berättar om sin dagliga kamp i väntan på Kaftrio.


Hur arbetar RfCF för att Kaftrio ska komma svenska CF-patienter till del?

I vår patienttidning CF-bladet publicerades för en tid sedan en artikel som sammanfattar läget och återger en del av det omfattande arbete RfCF gjort och gör på ett flertal områden när det gäller Kaftrio. Läs artikeln genom att klicka här! Som ett led i vårt arbete med att påverka beslutsfattare driver RfCF också en kampanj som du som privatperson gärna får delta i. Läs mer om kampanjen och delta här!

I början av februari 2021 skickades ett brev från RfCF till de beslutsfattare som är direkt involverade i beslutet ute i sveriges regioner. Brevet finns att läsa här.

När blir Kaftrio tillgängligt i Sverige?

Även denna aspekt tas upp i artikeln i CF-bladet som länkas ovan. Det amerikanska listpriset för Trikafta skulle i Sverige innebära en prislapp på omkring 2,7 miljoner kronor per patient för ett års behandling, så även om Kaftrio nu är godkänt i EU behöver det ingå i högkostnadsskyddet genom ett förmånsbeslut av tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) för att i praktiken bli tillgängligt för svenska patienter. Det är företaget som ansöker om det hos TLV. Företaget lämnar då in de underlag som krävs för att TLV ska kunna bedöma om kostnaden är rimlig i relation till den nytta som läkemedlet ger. Det är också företaget som anger vilket pris TLV prövar mot. TLVs bedömning påverkas av ifall läkemedelsföretaget skriver en sidoöverenskommelse med sjukvårdsregionerna som innebär någon form av återbäring. Förhandlingarna för att få till ett sådan överenskommelse brukar kallas trepartsöverläggning, eftersom TLV är med vid dessa samtal trots att själva avtalet endast träffas av två parter (läkemedelsföretaget och regionerna). Ett fåtal patienter i Sverige har fått möjlighet att behandlas med Trikafta via kliniska prövningar, li censförskrivning och förskrivning under compassionate use-program. Mer om detta står att läsa i artikeln i CF-bladet som länkas ovan.

RfCF uppmanar både Vertex och regionerna att göra allt de kan för att komma överens för patienternas bästa. Det är av yttersta vikt att företaget anstränger sig för att erbjuda en rimlig prisbild för läkemedlet, samtidigt som regionerna och TLV måste förstå hur avgörande det är för patienter med cystisk fibros att få den symtomlindring som Kaftrio i många fall innebär.


Hur ser processen i Sverige ut och hur långt har vi hunnit?

Bilden nedan illustrerar beslutsprocessen. RfCF arbetar, och har arbetat, för att påskynda varje steg i denna process och få alla inblandade aktörer att vidta de åtgärder som krävs för patienternas bästa:


Vad är Kaftrio och varför är just denna behandling av så stor betydelse?

Kaftrio är produktnamnet på läkemedelsföretaget Vertex senaste så kallade trippelbehandling; en CFTR-modulatorbehandling som kombinerar tre substanser med de generiska namnen elexacaftor, tezacaftor och ivacaftor. CF orsakas av defekta CFTR-proteiner och de tre substanserna som ingår i Kaftrio kan få proteinet att fungera bättre vid en viss mutation, den som kallas delta F508. Defekta CFTR-proteiner gör att kloridjoner inte kan röra sig in och ut ur celler som de ska. Det gör att tjock segt slem bildas i olika organ, t.ex. lungorna (se gärna mer om varför slemmet blir så tjockt och varför Kaftrio är av så avgörande betydelse i detta webinarium med professor Gunnar C Hansson). Läkemedel som påverkar CFTR-proteinet kallas CFTR-modulatorer. Andra sådana läkemedel är Kalydeco, Orkambi och Symkevi. Kaftrio beviljades marknadsföringstillstånd av Europakommisionen 21 augusti 2020. I USA är produktnamnet Trikafta.

Kaftrio är den första CFTR-modulatorbehandlingen som kan behandla grundorsaken till sjukdomen hos ungefär 90 procent av alla som lever med CF i världen. Den har dessutom i kliniska studier uppvisat en avsevärt mycket bättre effekt än tidigare modulatorer. CFTR-modulatorer är inte ett botemedel, men de kan i allt högre grad mildra de svåra symtom som CF ger.

CF är en progressiv sjukdom. De flesta som hunnit bli vuxna med CF kämpar idag för sitt liv. De måste varje dag föra en kamp som innebär en omänskligt omfattande behandlingsbörda. Behandlingsbördan är mycket stor även för de barn och unga som lever med CF idag, även om de kanske mår relativt bra i unga år.Om effektiv CFTR-modulatorbehandling sätts in så tidigt som möjligt finns det förhoppningar om att många barn och unga med CF inte kommer att behöva uppleva hur allvarlig progressionen kan bli på sikt, med en livshotande förlust av lungfunktionen som den vanligaste konsekvensen. Tillgång till Kaftrio är därför en fråga om liv och död.

Här kan Du läsa mer om de kliniska studier som låg till grund för EU-kommissionens godkännande av läkemedlet

Läkemedelsverket information om Kaftrio:

https://www.lakemedelsverket.se/sv/sok-lakemedelsfakta/lakemedel?id=20191015000032

EMA:s information om produkten:

https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/kaftrio-epar-product-information_sv.pdf

Pressrelease från Vertex om EUs godkännande:

https://investors.vrtx.com/news-releases/news-release-details/european-commission-approves-kaftrior


Vilka kan behandlas med Kaftrio?

Kaftrio är godkänt av Europakommissionen för behandling av personer med CF som är sex år eller äldre och som har minst en F508del-mutation.


Har företaget bakom Kaftrio fler mediciner på gång?

Om man vill läsa mer om kommande mediciner för cystisk fibros kan man hitta alla Vertex pågående studier genom att klicka här.


Vem kan jag kontakta om jag vill veta mer om processen?

Du är välkommen att kontakta RfCFs kansli via telefon, eller via e-post: info@rfcf.se.

Följ också Riksförbundet Cystisk Fibros på Facebook och Instagram - så snart vi får nyheter om hur det går i processen delar vi det på Facebook. Kika också regelbundet in på vår hemsida samt på CF-Bladet (www.cfbladet.se). I videoklippen nedan kan du ta del av RfCFs livesända webinarier i efterhand!

Webinarium med RfCF 10 september 2021

Webinarium med RfCF 13 april 2021

Webinarium med RfCF 6 oktober 2020 (endast ljud)

Informationsfilm om Kaftrio från RfCF

Md medlem2
Md kontaktaoss2
Md swish logo primary cmyk
Swisha ditt stöd till kampen för ett friskare liv med CF och PCD till 123 351 31 32.
Md qr kod
Md 90 konto logo rgb box
Stöd forskningen om cystisk fibros i samband med födelsedag, dop, giftermål eller dödsfall. Hela verksamheten kontrolleras av Svensk insamlingskontroll.
Md img 0099
Beställ armbandet med texten "Cure CF" i webbutiken och bidra till RfCF:s forskningsfond!
Md human
Humanfonden: spara med hjärtat!
Md unknown
Md lederhausen annons
Nyheter via RSS
Levererat av MyClub