Frågestund om Orkambi

Fråga

Svar/diskussion

Omfattar avtalet som fattades i torsdags (14 juni 2018) något om kommande mediciner (Symdeko e.t.c.), det så kallade Vertex-paketet? Kan det positiva beskedet angående Orkambi tolkas som positivt även för nästkommande generationer av mediciner eller tas de besluten längre fram?
Gäller det också endast dubbel delta 508?

Johan Moström och Lena Hjelte:
Processen kring den här typen av dyra l.m. är sådan att ett företag lämnar in en ansökan om att få det att ingå i högkostnadsskyddet till ett visst pris och TLV ska bedöma om det är kostnadseffektivt. Med så här dyra läkemedel är det normala att TLV initialt säger nej och då påbörjas en förhandling mellan företaget och landstingen för att få till ett rabattavtal. TLV sitter med vid de förhandlingarna. När företaget och landstingen är överens skrivs det in i ett hemligt avtal och TLV gör bedömningarna utifrån det nya priset. Det priset är hemligt, så vi kommer inte att få veta vilket pris som gäller. Den överenskommelse som nu träffats mellan Vertex och landstingen syftar till att sätta ett pristak för behandling av dubbel delta508 så den täcker mer än bara Orkambi, men den bedömning som TLV som myndighet har gjort gäller bara Orkambi. Det beror på att företaget måste lämna in en ny ansökan för varje läkemedel som de vill få in i högkostnadsskyddet. Men eftersom förhandlingen mellan företaget och landstingen redan är avklarad och man är överens om en struktur kring en prismodell kommer det att bli en betydligt enklare process nästa gång. Kostnadsmodellen är relevant oavsett vilken mutation läkemedlet kan användas för.

De läkemedel som är aktuella nu, och den närmaste tiden är Orkambi och Symdeko och gäller för de som har dubbel delta508. För trippelmedlet som håller på att testas i fas 3-studier, finns det vissa indikationer som gör gällande att det kanske skulle fungera även för de som bara har en delta508. Men de studierna är inte klara än.

Kommer alla som kan ha nytta av Orkambi att få prova eller är det bara de med sämst lungfunktion?
Om man initialt främst prioriterar de sämsta patienterna riskerar det att ge en hög arbetsbelastning, med många inläggningar o sjukgymnastik vilket kan dra ut på tiden. Friskare patienter verkar få mindre komplikationer och istället behöva mindre antibiotika, och därmed avlasta vårdsystemet. Hur tänker man här? Vilken turordning gäller?

Lena Hjelte:
Ja det räknar vi med. Det gäller 245 patienter över 6 år som ha dubbel upplaga av delta508 och ja, alla ska få prova.
Vad gäller turordning är det flera saker att ta ställning till. En del patienter kommer att behöva förberedas ordentligt innan de får det här läkemedlet så det inte blir för jobbigt för dem om det lossnar mycket slem osv, så man behöver vara i bra skick när man startar behandlingen. Men det gäller inte alla. Vi har diskuterat detta i arbetsgruppen, hur man ska göra på bästa sätt. Det blir ju så att när man ska jämföra med hur det var innan och efter blir det som en slags årskontroll före och efter och som ni vet kan vi inte ha hur många årskontroller som helst under en vecka för vi kommer inte att ha röntgentider och arbetsprovstider och så vidare utan det kommer att ske successivt. Men det är klart att vi kommer att prioritera de som är mest angelägna.
Det är så att några behöver extra mycket hjälp för att kunna starta och vara i gott skick, men man kan ju samtidigt starta sådana som inte behöver det eller som alldeles nyss gjort sin årskontroll. Det håller man på att se över på de olika CF-centrerna. Alla har inte kommit lika långt men alla är förberedda på att göra detta på ett så bra sätt som möjligt.
Men som ni alla vet startar det 1 juli och det är semestertider. Både för personal men också för alla er som är aktuella, så det gäller att få ihop det här på ett bra sätt.

Om man sätter in Orkambi som behandling på en patient och Symdeko kommer sedan och ingår i högkostnadsskyddet, kommer man då kunna gå över från Orkambi till Symdeko eller låser man fast sig vid Orkambi om man börjar med det först?

Lena Hjelte:
Nej man låser inte fast sig. Det kan finnas flera anledningar till att man vill pröva det andra eller att vi från professionen tycker att någon behöver det. Det kan handla om biverkningsmönster. Det kan också vara att man behöver andra läkemedel som kan vara lättare att kombinera med Symdeko än med Orkambi. Då kan det vara en anledning till att gå över.

Vilka läkare kan förskriva Orkambi?

Lena Hjelte:
Som jag tolkar texten så är det de läkare som jobbar med cystisk fibros.

Vid insättning av Orkambi/Symdeko görs noggranna uppföljningar. Under hur lång tid gör man det? Går det att lösa praktiskt för dem som bor långt bort från CF-centrer?

Lena Hjelte och Andreas Hager:
Ja, det kommer att göras noggrann uppföljning. Det är något som vi tycker är viktigt men som också krävs från NT-rådet och från TLV. Vår förhoppning är att man ska kunna synka det med årsuppföljningar så att det blir så smidigt som möjligt. Då kan man använda de data för dem som nyligen har gjort sin årskontroll eller så kan man göra en halvårskontroll emellan. Tanken är att man ska följa upp efter ett år.
TLV har ju gett det här beskedet men sedan är det NT-rådet som skapat ett behandlingsråd, där bl.a. Lena Hjelte, Anders Lindblad, Petrea Ericson, läkare ute i landet och representanter från NT-rådet sitter. Det är sagt att den gruppen ska komma fram till hur man följer upp, men kanske framför allt, vad krävs för att man ska kunna fortsätta med läkemedlet? Då tänker man sig en första kontroll efter ett år där man följer upp hur man har mått under den här tiden, hur mycket bättre man blivit, har någon försämring stannat upp. Gruppen kommer att jobba fram vilka krav som ställs. Om det verkar fungera för vederbörande kan man hålla på i 4 år innan man gör ett mer definitivt ställningstagande. Så är det sagt för att det här avtalet är på 4 år och att det under tiden kan komma andra preparat, så man vill inte låsa fast sig.
Det här behandlingsrådet kommer att jobba fram hur det ska följas upp mer exakt och sen ska NT-rådet godkänna det.

Det är lite olika instanser involverade i det här.
TLV är staten, som subventionerar statligt i hela landet.
NT-rådet representerar alla landsting, d.v.s. hälso- och sjukvård, som även betalar för och utför hälso- och sjukvård. Landstingen är de som ska bestämma hur man ska införa nya terapier och hur man ska följa upp dem och då har man skapat behandlingsrådet. NT-rådet ska också se till att det blir jämlik vård oavsett var du bor i landet.

Det är jätteviktigt att det ska bli jämlikt! Arbetsgruppen för cystisk fibros har kommit fram till att alla ska starta på ett CF-center och de första kontrollerna ska vara på CF-center, det gäller då ett par kontroller under de tre första månaderna, sedan kan man säkert göra en del saker på hemorten och efter ett år blir det ungefär som en årsuppföljning.
För de som bor långt från sitt CF-center blir det en del resor i början, 3-4 resor ungefär under de tre första månaderna, för det är noga att följa upp hur man svarar på behandlingen och om det finns några tecken på biverkningar.

Det är också därför vi har utvecklat Genia för att vara ett uppföljningssystem i vardagen där vi kan fånga hur det går och som också kan underlätta kommunikationen. Både när man är på hemorten och när man är på CF-centret.

Det är viktigt med uppföljning eftersom det är ett nytt läkemedel, även om det funnits på marknaden ett tag så har ju inte vi haft möjlighet att skriva ut det. Det har ju trots allt bara funnits i 3 år, lite drygt, och det finns mer att lära. Det här kommer ju också att vara det första läkemedlet som verkar på det här sättet och som andra läkemedel sedan ska jämföras med. Därför är det bra att man vet hur man reagerar på det. Förhoppningen är naturligtvis att det ska bli väldigt positivt men vi måste också vara beredda på att ta hand om eventuella biverkningar.

På FASS så ska man meddela läkare om man tar vissa antibiotika. Vilka antibiotika gäller det och vilka kontraindikationer finns på dessa antibiotika i kombination med Orkambi?

Lena Hjelte:
Det är framför allt läkemedel mot svamp. Det är nämligen så att både Orkambi och Symdeko utsöndras i kroppen via levern, sedan via gallan och ut med avföringen. Det går inte via njurarna. Det finns även andra läkemedel som går via levern och de tävlar ibland om de här olika utsöndringssystemen. Det kan innebära att det blir alldeles för lite koncentration av något läkemedel eller så blir det väldigt mycket. Man kan säga att det är ett av problemen med Orkambi, att det är mer svårstyrt och man kan behöva ändra doser och ibland kanske man t.o.m. måste sätta ut Orkambi. Det är inte riktigt lika mycket problem med Symdeko.
Det är viktigt att veta om man ska ta någon annan medicin och även en del örter, grapefrukt och annat som också kan påverka det här. Var och en kommer att få ordentlig information om detta, både muntligt och skriftligt. Har man frågor är det bara att höra av sig.

Stockholms CF-center har ett specialnummer enbart för frågor om Orkambi, jag tror att de andra centrerna kommer att göra på samma sätt. Det ska vara lätt att kunna få svar på sina frågor!

Om man får biverkningar, vad kan man göra då? Kan man få något annat istället?

Lena Hjelte:
Den vanligaste biverkningen med Orkambi är att man kan bli obstruktiv, d.v.s. tät i bröstet och att det kan bli jobbigt med andningen. Det är störst risk för den som har luftrör som överreagerar i vanliga fall eller om man är allergisk och tät på grund av den anledningen, eller har mycket slem.
Just när man har mycket slem är det viktigt att man är så ren i lungorna som möjligt när man börjar.
Men i övrigt så räknar vi med att för vissa kan vi behöva trappa upp dosen, så att man tar det väldigt sakta och då ska de problemen bli mindre.
Det här kan vara en anledning till att man vill byta till Symdeko, för Symdeko har inte de problemen.
Bägge preparaten kan, och har gett, lite leverpåverkan i de studier som har gjorts. I några fall har man fått sätta ut preparatet och då har leverförändringarna gått tillbaka. Några gånger har man satt in det igen och då har det gått bra. Andra gånger har man inte gjort det, och det var framförallt i början av studierna som man inte vågade sätta in det igen.
Det där är något som vi kommer att följa och vi kommer att diskutera vad det här beror på; är det läkemedlet eller är det något annat? Man kan ju få en leverpåverkan av virusinfektioner, stort alkoholintag, andra läkemedel och så vidare så det gäller att utröna vad som är vad här. Levern kommer vi att ha extra koll på.

Har man sett att Orkambi har hjälpt till med att får bukt med resistenta bakterier, till exempel Cepacia eller har man resistenta bakterier livet ut?

Lena Hjelte:
Jättebra fråga. Jag har inte sett någon studie på det och det var inte med i de större studierna. De studier som det här godkännandet baseras på är framför allt lungfunktion, viktuppgång, färre exacerbationer, mindre antibiotika och så vidare. Men det är inte mycket gjort på bakterier och svamp och så vidare, så det är något som vi vill följa upp.
Om man tänker sig att Orkambi och Symdeko på något sätt normaliserar kroppen och cellerna, då kan man ju tänka sig att det ska vara lättare att bli av med det (bakterierna) för då är man ju mer som någon som inte har CF. Då tror man att det faktiskt skulle vara enklare att bli kvitt det. Det har vi inte sett än men vi kommer att följa detta.
Sen är det en sak till det inte skrivits så mycket om men som diskuterats doktorer emellan internationellt, och det är att när man får bort det här sega slemmet så får man ju ett mer normalt slem. Det verkar i vissa fall göra att om man har bakterier i luftvägarna, vilket man åtminstone den första tiden har som CF-patient, så kan de här bakterierna ställa till problem snabbare. Man blir snabbare sjuk men också snabbare frisk. Detta är något man får hålla ögonen på och informera om att det eventuellt kan vara så.

Borde inte alla få Symdeko, apropå på det här med biverkningar och framför allt med tanke på att alla kanske inte hinner få Orkambi i år? Och sedan borde kanske TLV ha hunnit godkänna Symdeko till dess?

Lena Hjelte:
Det är också en bra fråga. Det är Orkambi som är godkänt och vi vet inte exakt när Symdeko blir godkänt men sannolikt blir det före jul.
Man kan ju säga att det vi vet är att Symdeko är bättre biverkningsmässigt och det är ju Symdeko som man har valt för den här trippelbehandlingen, som grund när man lägger till ett ytterligare preparat. Å andra sidan kan man säga att Orkambi har funnits i flera år nu och det har inte dykt upp något annat oroväckande. Orkambi känns säkert med tanke på att vi har några års ordentlig uppföljning på det.
Jag kan tänka mig att behandlingsgruppen som ligger under NT-rådet kommer säkert att få jobba fram några rekommendationer i den här frågan.

Vid levertransplantation, är det då någon skillnad mellan Symdeko och Orkambi och är det till och med så att man ska försöka hitta andra sätt att få Symdeko innan det finns tillgängligt?

Lena Hjelte:
Från början var man ju ganska avvaktande till att använda Orkambi och även Symdeko om man var levertransplanterad eller transplanterad över huvud taget med tanke på interaktioner med de läkemedel som är aktuella. Men sedan har det kommit vissa hållpunkter för att man kan använda Orkambi vid levertransplantation. Jag har inte sett någon jämförelse och vet inte om det ens finns någon sådan internationellt, men det är något som vi får ta fram mer data på. Det beror kanske mer på hur det fungerar i anslutning till den behandling man står på.
Det är inte omöjligt att man ska använda Symdeko i ett sånt fall men jag är inte säker. Jag får återkomma när vi fått reda på lite mer om det.

De här medicinerna kräver att man har dubbel 508. Blir det som du kallar för trippelkombinationer vad som krävs för att det ska börja komma på tal om att det räcker med att ha en 508? Vad jag förstod så är det i fas 3-studier nu?

Lena Hjelte:
Vertex är de som har en trippelkombination som går i fas 3 nu. Om man tänker att den studien ska bli klar och godkännas så ligger möjligheten att skriva ut det gissningsvis 2-3 år framåt i tiden, om allt går enligt ritningarna. Sedan finns det ett annat företag som har en annan trippelkombination och de är lite annorlunda och börjar i fas 2-studier nu, och så finns det andra som ligger i så kallade pipelines. Så det kommer att komma fler preparat framöver.

När det gäller barn över 6 år, vilka parametrar går läkarna efter? I Göteborg görs ju gasutsköljningar (wash-out) som mäter LCI, är det något de kommer att gå efter på de CF-centra som använder denna typ av mätning?

Lena Hjelte:
Ja, det kommer vi att göra allihop, tror jag. Jag vet att Göteborg, Uppsala och Stockholm har samma apparatur där man kan göra en lung clearance index. Jag är lite osäker på Lund men jag antar att de också löser det på något sätt.
När det gäller barn kommer man att göra en ögonundersökning i början, för det finns några djurstudier på råtta där man har sett en cataract (gråstarr) och man vet inte riktigt om det har med läkemedlet att göra eller inte. Man kan ju ha en liten sådan medfödd, som man inte vet om, så därför börjar man med en ögonundersökning först på alla som startar och sedan följer man upp det.

Johan Moström och Andreas Hager träffade Vertex tidigare idag (18 juni 2018) och pratade lite om hur de ser på möjligheterna att behandla även de väldigt udda och ovanliga mutationerna med de här läkemedlen, d.v.s. utöka indikationerna för befintliga läkemedel när man har en 508 och någonting annat. Hur uttryckte de sin ambition där?

Johan Moström, Lena Hjelte och Andreas Hager:
Dels är det ju det här som Lena pratade om, med kommande behandlingar som redan finns i pipelines som man hoppas på ska vara så pass effektiva att de även hjälper för den som har bara en 508. De pratade även om de utmaningar som finns med att ta fram behandling även för de som har väldigt ovanliga mutationer, där det kan finnas bara några enstaka som har en viss mutation. Det är en fråga där även vi får vara med och ta oss an de rent regulatoriska utmaningarna som finns med hur man gör studier där det handlar om personer som har väldigt ovanliga mutationer så att det inte går att få ihop en hel grupp som har det. Då kanske man måste klustra ihop flera personer med olika mutationer. Det är en av de stora utmaningarna, eftersom själva vården och det sätt som vi utför studier kanske inte alltid är anpassat för den typen av utveckling. Det passar inte riktigt in i mallen.
Ambitionen Vertex har är att täcka så många som möjligt. De kommer inte att nöja sig med att man kan behandla 90 % av CF-patienterna utan de kommer att fortsätta försöka täcka så många som möjligt.

Det finns ju det här HIT-CF som är till för de här riktigt udda mutationerna. Att man har tagit sig an det på det här sättet, som jag kommer att beskriva, har att göra med att FDA redan har godkänt några utvidgade behandlingar från Kalydeco med invitro-studier, d.v.s. det var inte studier på patienter utan det var studier i provrör i princip. För det visade sig att man hade en gatingmutation och den visade lika bra som G551D som var från början.Så det finns något att ta på från regulatoriskt håll för att kunna godkänna invitro-studier.
Det man tänker sig nu är att man ska kunna använda så kallade organoider. Då tar man en biopsi från en ändtarmslemhinna och så odlar man upp stamceller därifrån som man då kan testa med olika läkemedel. Detta har man fått EU-pengar för, det har CF Europe varit engagerad i och ECFS och Clinical Trial Network.
Man har fått pengar för att kunna undersöka 500 patienter med riktigt udda mutationer. Då är det olika företag som lämnar sina preparat och sen kommer man att testa det på de här cellerna. För där har sett tidigare att om man får en effekt på den här CFTR-kloridkanalen så verkar det stämma med kliniken.
Sedan är det tänkt att några patienter kommer att få testa det preparatet som de här cellerna har svarat bra på. Då blir man mer sin egen kontroll och det är också ett sätt att hantera att det är väldigt få patienter.
Vertex har valt att ställa sig utanför detta och jobbar lite mer på strukturer ifrån luftvägarna. Men det är lite "samma andas barn" och man försöker hitta frågor så man kommer runt det.
När jag var i Belgrad fick jag höra att när det gäller HIT-CF och de här organoiderna som jag nämnde tidigare, så är det företag som har anmält intresse som verkar ha någon substans som liknar Ataluren, d.v.s. att man skulle kunna få en vad man kallar read through från stopmutationer. Det är väldigt spännande!
Den här provtagningen kommer att utökas till patienter som har de här stopmutationerna också.Vi håller på med etisk ansökan för detta och räknar med att det blir Göteborg och Stockholm som kommer att ta rektalbiopsin och hålla i det, så att Uppsala går till Stockholm och Lund går till Göteborg. Vi räknar med att det här ska ske i början på september och så ska man kunna jobba med de här organoiderna under hösten och så hoppas vi att det finns svar på det under våren för att sedan kunna gå vidare med studier.
Det är viktigt att veta att för alla som inte har delta508, vare sig i dubbel upplaga eller enkel, så jobbas det ändå ganska intensivt nu med att hitta lösningar för alla er andra.

När vi träffade Vertex var det något som de särskilt betonade, att de lägger mycket energi på väldigt sällsynta mutationer, där det kanske bara finns en eller två av de här mutationerna.

Vart ska man vända sig om man söker vård när man använder Orkambi och CF-centret är stängt? I Göteborg säger de att man ringa 1177 eller vända sig till barnakuten eller, men det känns ju väldigt viktigt att kunna kontakta någon när man är inne i det här.

Lena Hjelte:
Jättebra fråga. Vi har inte hunnit prata oss samman om det. Stockholms CF-center har en regionbakjour hela tiden och vi har dessutom då forskningssköterska och även jag själv har ju alltid varit tillgänglig för dem som har stått på studier. Jag tror vi måste lösa det på något likartat sätt, men om man gör det för hela landet eller om man delar upp det, det vet inte jag. Men det är klart att det måste kunna gå att nå oss när det behövs. Vi fick det här positiva beskedet om att det gällde så många patienter. Innan visste vi inte om det bara skulle gälla några få. Vi kommer ju att ha flera telefonmöten och andra möten så vi kommer att lösa detta på något sätt.

Om man ingått i studie med Orkambi, måste man ändå göra nya undersökningar innan man kan få Orkambi utskrivet?

Lena Hjelte:
Nej.

Kan inte CF-centrerna skaffa ett gemensamt journummer?

Lena Hjelte:
Ja, det är inte omöjligt men vi har inte tagit upp den frågan. Jag tar med mig frågan.
Det som ibland är ett problem är ju att vi inte kan gå in i varandras centrers journaler och titta utan då är det ju mer allmänna frågor som gäller. Vi har ju ibland hjälpt varandra på somrarna och så, så vi får försöka hitta något system för detta.

När bör patienterna lämpligast ta del av dessa mediciner, så fort som möjligt eller? Får alla ta del av medicinerna eller prioriteras vissa?

Lena Hjelte:
Alla kommer att få ta del av medicinerna. Någon slags turordning måste vi ha, för vi kan inte starta alla på en gång. Då har vi sagt att de som känns mest angelägna, som är sjukast måste vi prioritera. Det är inte bara en bedömning av lungfunktionen.
Om flera som ska förberedas som t. ex. måste ha andningsgymnastik, ligga inne på avdelning för att starta, då kan man ju samtidigt starta någon som inte alls behöver förberedas lika mycket eller som nyligen gjort sin årskontroll så man kan gå på de data.
Sannolikt blir det så att vi kommer att höra av oss till alla som på ett eller annat sätt är aktuella och samtidigt höra lite med var och en också. Nu är det ju sommar och semestertider, men om man till exempel har en årskontroll i september kan man ju planera att starta i samband med det.
Det blir vissa prioriteringar av medicinska skäl men också utifrån vad som är praktiskt möjligt.

Vad betydde det där med trippelbehandling?

Lena Hjelte:
Felet när man har en delta508-mutationen i dubbel upplaga är att det fattas en aminosyra i det här stora äggviteämnet som CFTR är. Äggviteämnet har 1 480 aminosyror så det är en enda som är fel och den gör att det här äggviteämnet inte veckar sig som det ska, så den får en annan struktur och då kan det inte transporteras via gångsystemen i cellen till cellmembranen där den ska utöva sin effekt. Då fastnar det på vägen och då är det kvalitetskontroller i cellen som gör att man förstör det här proteinet/äggviteämnet. Det kan bara slinka igenom ändå, någon gång, det här äggviteämne men då är det ändå inte tillräckligt effektivt för det är lite instabilt.
Vad man har numera, både i Orkambi och i Symdeko, det är ett ämne som stabiliserar det här äggviteämnet så att det håller sig mer i den struktur det ska ha, så att det kan transporteras till cellmembranen och sedan lägger man på det här, som egentligen är Kalydeco, som gör att det fungerar bättre så det inte är så instabilt. Det är dubbelkombinationen. När det gäller trippel så har man en sådan här korrektor till som stärker upp det är proteinet/äggviteämnet så att det ska komma fler till cellmembranet och få en bättre effekt. Hittills har studier i provrör och de patienter som gått igenom fas II-studier, så verkar det stämma. Två korrektorer och en potentiator är den här trippelbehandlingen.

Om det är så att man har gjort årskontrollen precis några veckor innan det blir möjligt att sätta in Orkambi, måste man göra om hela årskontrollen då? Hur ser tidsspannet från årskontroll till insättning ut?

Lena Hjelte:
Vi har tänkt att om man nyligen har gjort det så ska man inte behöva göra om det. Sedan kan det vara några prover som vi lägger till, men ofta har det med blodprover att göra, så man ska i princip inte behöva göra om en fullständig lungfunktion, arbetsprov och allt sådant där. Vi har inte bestämt exakt om det är tre månader bakåt i tiden eller hur lång tid tillbaka vi ska godkänna det.

När man läser på TLVs hemsida, så står det att det här är en tilläggsbehandling till befintlig behandling och det är så man ser det. Hur ser ni, inom överskådlig tid, att det kommer att påverka basbehandlingen?

Lena Hjelte:
Det vi ser som den största effekten, om man också tittar på de studier som är gjorda, är att det blir färre antibiotikabehandlingar varför man har färre excacerbationer. Men sedan är det också så här, att vi vill att man ska bli så bra som möjligt av den här medicinen och om man nu tänker sig att man normaliserar den interna miljön i kroppen, då vill man ju att de behandlingar som vi gör, vare sig det är andningsgymnastik eller man behöver antibiotika o.s.v., att det tillsammans med Orkambi ska ge så bra effekt som möjligt. Det är därför som vi tänker att vi inte ska ändra något under första året förutom att man sannolikt behöver mindre antibiotika. Önskemålet är att man se ska se vad man kan börja trappa ned eller ta bort, men att man gör det med någon form av systematik. Det kommer bli väldigt svårt att utvärdera om man plockar bort hur som helst. Om vi ska bedöma efter ett år, kanske två år och efter 4 år om man kan fortsätta så blir det knepigt om man plockar bort och så blir inte effekten lika bra som den skulle ha kunnat bli. Det där får vi ta en diskussion tror jag med var och en och sedan göra något gemensamt så vi vet om vad som görs och hur man ska tänka och utvärdera det. Det är en tilläggsmedicin, så vi kan inte plocka bort allt annat och tro att det ska fungera, att det räcker med det. Det beror också mycket på om man har mycket lungförändringar. Vi måste skaffa oss erfarenhet tillsammans med er. Men det blir en naturlig följd med andra typer av antibiotikabehandlingsplaner om man har färre exacerbationer. Sedan om man kan dra ner på andningsgymnastiken eller annat, det är ju något som vi alla hoppas på. Man måste också se att det här är den första medicinen som vekar på det här sättet och det kommer säkert andra mediciner som kommer att vara ännu effektivare. Det blir spännande att se.

Om man tänker på det här med jämlik vård och hur ni ser framför er att det här ska fungera lika över hela Sverige och hur ni jobbar med hemortsklinikerna, hur tror du praktiskt att det kommer att gå till? Kommer det att krävas att all behandling sker kring ett CF-center? Vad kommer man kunna göra på hemmaplan?

Lena Hjelte och Johan Moström:
Starten och de första kontrollerna räknar vi med måste vara på ett CF-center, men om man ska ta extra prover efter 6 månader och 9 månader bör det kunna göras på hemmaplan om man har bra kontakt med den läkaren och sedan så kommer man tillbaka för årsuppföljningen.
I behandlingsrådet, som ligger under NT-rådet, har vi med doktorer som vi har "chared care" med också. Det är också ett sätt att få input på hur de ser på det om det är något vi ska tänka på. Men varje center får ha bra kontakt och ge ordentlig information till de doktorer ute i landet som är involverade. De får vända sig till respektive CF-centra när de ha frågor, man kan inte räkna med att alla ute i landet ska kunna svara på alla typer av frågor.
Att mäta salthalten i svett är en del för att se om medicinen har effekt och det är sagt att man ska mäta det på CF-center när man startar. För små barn som inte har symptom är det det sättet man kan se effekten.

På mötet med Vertex idag (18 juni 2018) pratade vi mycket om hur man ska mäta effekter på kort och lång sikt. På sikt är ambitionen att man inte ska se några symptom över huvud taget därför att målet är att den som har CF ska leva som vem som helst med vanliga värden. Man tar läkemedel och har inga symptom och då kan man ju inte längre mäta någon förbättring eller försämring.

Och får vi tillslut också en nyföddhetsscreening så man kan börja behandlingen när man bara är ett par månader då är det bara en kronisk sjukdom där man tar medicin morgon och kväll och så räcker det. Det är framtiden.
Det har inte pratats så mycket om svettest som man gjort med Kalydeco, då svetthalten nästan normaliserades för väldigt många. Man har inte haft med det på samma sätt när det gäller Orkambi och Symdeko, men man ser effekt där och därför kommer vi att ha med det.
Om en individ inte svarar riktigt kan det också bero på att den individen inte kommit upp i dos och det är något som vi får försöka lösa. Man kan kanske mäta koncentrationen i blod, eller så får vi ha indirekta metoder för det.