Arbetsgruppen för cystisk fibros(ACF) angående Vertex tillbakadragande av Orkambiansökan

Med anledning av Vertex tillbakadragande av Orkambiansökan hos TLV.

Det var med stor besvikelse som vi fick meddelande om att Vertex dragit tillbaka sin ansökan hos TLV (Tandvård- och läkemedelförmånsverket). Det innebär att vi tyvärr inte kan börja förskriva Orkambi vilket vi alla hade sett fram emot. Vi har dock fått information från Vertex att man avser att inom kort (januari-februari 2018) komma in med en ny ansökan till TLV, där man förhoppningsvis har kommit längre i processen om att komma överens om priset på Orkambi. Den formella handläggningstiden kan dock dra ut ända till hösten 2018.

Om Vertex och TLV hade kommit överens, hade de fyra CF-centra börjat ett s.k. ordnat införande redan från början av 2018. Det hade dock inneburit att vi inte hade kunnat börja behandla alla patienter med dubbel uppsättning av F508del genast, utan vi hade fått börja med mindre grupper och sedan öka upp antalet patienter över tid. Vi har redan nu skapat de praktiska rutinerna som krävs för att med täta mellanrum kunna följa upp patienterna, via vårt svenska CF-register.

Situationen som uppkommit innebär att vi inom svensk CF-vård kommer att välja en annan väg för att åtminstone de allra svårast sjuka CF-patienter ska kunna få tillgång till Orkambi. Vi kommer att ansöka hos landstingen om att förskriva Orkambi av humanitära skäl som påminner om det som brukar kallas Compassionate use. Termen brukar användas för att kunna förskriva läkemedel som inte är godkända i Sverige men där man anser att vissa patienter är i stort behov av dessa. Orkambi är godkänt för användning i Sverige eftersom det är godkänt i Europa, även om man inte är överens om priset. Ansökan kommer att ske till respektive landsting där patienterna bor, d.v.s. inte till det sjukhus där respektive CF-center finns.

Vi kommer att ansöka att förskriva Orkambi till enskilda patienter, som vi anser är i störst behov av att prova Orkambi snarast. Vem som ska få Orkambi baseras på den kliniska bilden (d.v.s. symtom, återkommande försämringsepisoder, täta inläggningar, patienter på väntelistan för lungtransplantation alternativt patienter som löper risk att hamna på listan för lungtransplantation) och lungfunktion. Vår avsikt är kunna förhindra/skjuta upp lungtransplantation för de svårast sjuka patienterna. Lungfunktion med FEV1 mindre än 40 % av förväntat är därför inte något hinder för att få Orkambi, utan det kan vara så att vi kommer att förskriva Orkambi till dem med lägst lungfunktion. Det innebär samtidigt att vi inte kommer att kunna ansöka om att ge Orkambi till de patienter som har i stort sett normal lungfunktion.

För att tillse att vi har en jämlik CF-vård i Sverige kommer CF-centra i Lund, Göteborg, Stockholm (Huddinge) och Uppsala att ställa samman gemensamma kriterier för förskrivning och på varje centrum göra en genomgång av samtliga patienter som kan vara aktuella för Orkambi. Vi kommer att ha gemensamma avstämningar angående patienter. Vi hoppas komma igång med det omedelbart efter nyår.

Vi återkommer med fortlöpande information.

Arbetsgruppen för Cystisk Fibros