Studie för att titta på säkerhet och effekt av BI 126562, en substans som förväntas göra slemmet i lungorna mindre segt

Publicerat: 2019-11-21

Genom att delta i kliniska prövningar banar du väg för nya behandlingar.
Studier som publiceras här är godkända av Läkemedelsverket och Etikprövningsmyndigheten.
Informationen nedan är hämtad från www.cff.org eller www.clinicaltrials.gov där du kan läsa mer (på engelska).

OM STUDIEN

Studieläkemedlet BI 1265162 påverkar en natriumkanal (ENaC) och ska hindra cellerna i luftvägarna från att absorbera natrium vilket kan göra slemmet mindre segt. Det inhaleras i tillägg till den vanliga behandlingen. Studien är placebokontrollerad, vilket betyder att några personer kommer att få testa studieläkemedlet BI 1265162 medan andra får placebo (overksam substans). Studien är dubbelblind, så varken deltagarna eller någon i studieteamet kommer att veta vem som får vad. Det avslöjas efter hela studiens slut. Deltagarna kommer att inhalera studieläkemedlet (en av fyra doser av BI 1265162 eller placebo) med en Respimat®-inhalator två gånger om dagen i fyra veckor.

Effekten utvärderas genom att mäta förändring i lungfunktion. Man kommer också att titta på hur kroppen tar hand om substansen. Förändringar i andningssymptom observeras med hjälp av att deltagarna får fylla i ett frågeformulär. Säkerheten kommer att mätas genom att registrera så kallade adverse events (oväntade händelser eller biverkningar). Andra mätningar och provtagning kan också förekomma.

Officiell titel:
A Randomised, Double-blind, Placebo-controlled and Parallel Group Trial to Evaluate Efficacy and Safety of Twice Daily Inhaled Doses of BI 1265162 Delivered by Respimat® Inhaler as add-on Therapy to Standard of Care Over 4 Weeks in Patients with Cystic Fibrosis

Arbetsnamn: Fas:
BALANCE-CF II

Studie ID: EUDRA-CT: Clinicaltrials.gov:
BI 1399-0003 2019-000261-21 NCT04059094

Sponsor:
Boehringer Ingelheim

För förklaringar av termer, se längre ned.

Ytterligare inklusions- och exklusionskriterier finns. För att kunna vara med i en studie måste man uppfylla alla inklusionskriterier och inga exklusionskriterier.

Studieläkemedlet är BI 1265162 (fyra olika doser) och placebo som inhaleras två gånger om dagen. Behandlingstiden är fyra veckor.

Ungefär 98 personer kommer att inkluderas i studien på flera sjukhus i USA och Europa. Två av dessa sjukhus är i Sverige.

Ordlista

Randomised: Man lottar enligt ett bestämt mönster vem som får vilket preparat.
Double-Blind: Varken patient eller personal vet vem som får vilken substans under studiens gång.
Placebo-Controlled: Det finns en kontrollgrupp som inte får något aktivt preparat utan placebo, som ibland kallas för sockerpiller.
Parallel group: Varje deltagare testar bara en av doserna av substansen eller placebo.
Fas II: Beskriver vilken fas i läkemedelsutvecklingen man är. Man har redan gjort Fas1-studier på människor där man testat läkemedlets säkerhet. Man har kommit en bra bit i läkemedelsutvecklingen, men ännu återstår mycket arbete och fler studier måste genomföras innan man kan se att det ger den effekt man önskar och det kan bli ett läkemedel som är godkänt för försäljning.
Sponsor: Den som initierar och organiserar studien.